Fins ara no existeix un tractament farmacològic per evitar, eliminar o millorar els símptomes de la Síndrome de Rett, però si que existeix medicació per controlar les convulsions i altres teràpies que poden millorar significativament la qualitat de vida de les nenes. Els medicaments que s’han utilitzat o estudiat són: la Bromocriptina, el Dextrometorfano, el Folato i betaína. La L-carnitina també pot ajudar a millorar les habilitats del llenguatge, la massa muscular, la lucidesa mental, igual que l’energia i la qualitat de vida, mentre disminueix el restrenyiment i el somni durant el dia. LaL-dopa pot reduir la rigidesa motriu en les etapes posteriors de la malaltia. Per descomptat, qualsevol d’aquests medicaments ha de ser prescrit per un metge.
El tractament s’ha de fer amb l’acompanyament d’un equip multidisciplinari, incloent-hi un neuròleg, fisioterapeuta, terapeuta ocupacional, fonoaudiòleg i nutricionista, i inclou:
Fisioteràpia i hidroteràpia, que s’han de fer per millorar la força muscular, la postura i la respiració, a més d’alleujar l’escoliosi i millorar l’equilibri i la marxa.
Teràpia ocupacional, per ajudar a reduir els moviments repetitius i recuperar els moviments de les mans, millorant les activitats diàries, com menjar i vestir-se;
Fonoaudiologia, per ajudar la parla i i en el llenguatge no verbal, millorant la comunicació i interacció social;
Nutrició, que promou una alimentació balancejada i adequada, ajudant a mantenir un desenvolupament adequat, a més d’evitar vòmits, reflux, restrenyiment, ennuegaments i pèrdua de pes.
Es recomana la fisioteràpia intensa al més aviat possible per prevenir escoliosi, rigidesa, peu equí o unes altres i afavorir alhora la mobilitat. Així mateix, existeixen una sèrie d’aparells ortopèdics que poden evitar els “peus de ballarina”, les mans juntes o altres patologies. Han de ser recomanats per fisioterapeutes i metges després de valorar cada cas.
També la teràpia musical ha estat utilitzada a Europa des de 1972 amb èxit i és considerada com un mitjà per comunicar-se.
Es creu que és beneficiós el reduir les estereotípies manuals i augmentar l’atenció de la nena i la cerca de contacte visual. És important afavorir la marxa i tot moviment voluntari, així com insistir sobre la importància d’exercicis de reeducació funcional, que permetin limitar les deformacions i mantenir al màxim possible la independència. És necessari parar esment a la higiene bucal i ser regular en tots els tractaments que puguin ajudar a millorar el present i el futur de les nenes.
Un percentatge important de les noies i dones amb la síndrome de Rett poden patir epilèpsia, per la qual cosa és convenient tenir un seguiment realitzat pel neuro-pediatre.